• 9
  • 8
  • 3
Шаблоны Joomla 3 тут

До сих пор мы далеко не все знаем о МВ. Однако в последние 20-25 лет были проведены важные исследования. Ученные немало узнали о гене, «отвечающем» за развитие МВ, и о том, как и почему генетические нарушения приводят к болезни.

В последние десять лет прогресс в лечении МВ стал особенно заметен. На сегодняшний день при оказании своевременной медицинской помощи пациенты с диагнозом «муковисцидоз» могут поддерживать высокое качество жизни на протяжении долгих лет. Профессионально подобранная терапия позволяет заниматься детям спортом и музыкой, пением и рисованием, сочинять стихи, сниматься в кино и приносить пользу обществу. Взрослые пациенты успешно учатся, работают, создают семьи, рожают здоровых детей.

Исследователи открывают все новые средства борьбы с МВ, и многие надежды больных и их семей связанны с современными научно-клиническими изысканиями. Ген CFTR, дефекты которого вызывают МВ, был открыт в 1989 году. В течение года после этого события в лаборатории были получены нормальные копии этого гена. При добавлении их (в пробирке) к клеткам, содержащим аномальный ген, было обнаружено, что нормальные гены могут «корректировать» клетки с дефектным геном - это означает, что при МВ возможна генотерапия – введение в клетки нужных генов. Их функционирование приведет к выработке белка CFTR, имеющего нормальное строение и свойство.

Генная терапия представляется самым перспективным методом лечения МВ, так как она позволила бы устранить именно тот дефект, который и является причиной болезни. В 1993 году впервые была сделана попытка провести генотерапию больному МВ, с тех пор более 200 пациентов участвовало в этих исследованиях.

Есть и другой подход к исправлению работы клеток при МВ. В настоящее время проводятся или готовятся клинические испытания нескольких лекарств-корректоров. Эти препараты позволяют клеткам больных МВ формировать необходимые транспортные каналы, несмотря на нарушения структуры белка CFTR. Однако пока эти лекарства не вошли в клиническую практику, а стоимость их исключительно высока.

МВ воздействует на многие системы органов, поэтому актуально остается разработка новых эффективных лекарств, которые будут улучшать состояние этих систем или помогать организму больного бороться с инфекцией.

Начиная с 1993 года в терапии используется высокоэффективный муколитик пульмозим (Дорназа альфа). Пульмозим – ингаляционный препарат, который помогает выводить вязкую мокроту из легких.

В 1997 году в США Администрация по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными препаратами (Food and Drug Administration, FDA) одобрило применение антибиотика ТОБИ (ингаляционная форма тобромицина) для лечения МВ. ТОБИ позволяет эффективно бороться против синегнойной палочки, которая является одним из основных возбудителей легочных инфекций у больных МВ.

Среди эффективных антибиотиков можно назвать так же КОЛИСТИН (колимицин, полимиксин). КОЛИСТИН во многих случаях эффективен против штаммов синегнойной палочки, устойчивых к большинство других существующих антибиотиков. Он так же воздействует и на другие виды бактерий.

Все эти препараты зарегистрированы в России. Однако, к сожалению, в рамках федеральной программы «Семь нозологий» пациенты бесплатно получают только пульмозим.

В России продолжительность жизни больных МВ за последние два десятилетия заметно увеличилась. Однако, и очевидно и отставание от западных стран. При этом практически все передовые методы диагностики и лечения МВ, используемые в мировой практике, известны и российским специалистам. Основные проблемы связаны с недостаточным государственным финансированием лекарственного обеспечения, с нехваткой специализированных больничных отделений и их слабой оснащенностью.