• 8
  • 9
  • 3

Combined Tezacaftor, Kalydeco Therapy Significantly Improved CF Lung Function in Clinical Trials

Vertex Pharmaceuticals недавно объявила об успешном завершении з-ей фазы клинических испытаний the EVOLVE and EXPAND, в ходе которых проводилась оценка эффективности комбинации препаратов Тезакафтор ( tezacaftor (VX-661)) and Ивакафтор (ivacaftor)  (sold under the brand name Kalydeco) (торговое название Калидеко) у пациентов с муковисцидозом.  

Результаты испытаний говорят о том, что данная новая комбинированная терапия значительно улучшила функцию легких у пациентов с МВ , имеющих одну или две копии мутации  F508del гена МВТР (МВ трансмембранный регулятор проводимости) CFTR). , при нарушении в работе которого возникает МВ. 
Клиническое испытание The EVOLVE trial (NCT02347657) изучало воздействие препаратов  tezacaftor/Kalydeco на пациентов с МВ, имеющих 2 копии мутации F508del mutation в гене CFTR. В течение 24 недель пациенты участники  этого испытания  (от 12 лет и старше) в ходе рандомизированного клинического испытания (кто-то получал плацебо, кто-то реальные препараты) , получали тезакафтор 100 мг 1 раз в день в комбинации с Калидеко 150 мг каждые 12 часов. Результаты лечения сравнивались с результатами тех пациентов, которые получали плацебо. 
Группа, получавшая  комбинацию the tezacaftor/Kalydeco показала улучшение на  4% от базового уровня ОФВ1 в сравнении с группой, получавшей плацебо. Исследователи также отметили сокращение легочных обострений на 35% в группе, получавшей лечение по сравнению с группой , получавшей плацебо.

В испытании  EXPAND  (NCT02392234) исследователи оценивали эффективность и безопасность применения  комбинации препаратов tezacaftor/Kalydeco, а также отдельно Калидеко как монотерапии у пациентов с МВ с одной копией мутации  F508del и одной копией мутации, вызывающей нарушение функции CFTR. Пациенты в ходе рандомизированного исследования получали комбинацию tezacaftor/Kalydeco, Kalydeco как монотерапию или плецебо в течение 8 недель. Затем после 8 недельного перерыва на вымывание препарата из организма, они переключались на один из двух режимов еще на 8 недель. 

Лечение было таким: tezacaftor 100 mg один раз в день в комбинации с Kalydeco 150 mg каждые 12 часов. В это же время группа на монотерапии получала Kalydeco 150 mg каждые 12 часов. 

Обе группы показали существенное увеличение в FEV1 от базового значения в сравнении с плацебо на 6.8%  у пациентов, получавших лечение комбинацией tezacaftor/Kalydeco, и на 4.7% у тех , кто получал монотерапию. 

При сравнении применения комбинации tezacaftor/Kalydeco и монотерапии с Kalydeco, комбинированная терапия была более эффективна. Она  на  2.1% улучшала  результаты лечения в сравнении с монотерапией Kalydeco.

“Применение комбинации The tezacaftor/ivacaftor продемонстрировало клинически значимое улучшение  при благоприятном профиле безопасности у многочисленной группы пациентов" - сказал Джеффри Чодакевитц (Jeffrey Chodakewitz, MD, executive vice president and chief medical officer at Vertex, говорится в пресс-релизе  press release.

“Эта комбинация может стать новой опцией лечения самой причины возникновения МВ в будущем и значительно приближает нас к нашей цели создания новых препаратов для всех людей, страдающих от этого заболевания.” - добавил  Chodakewitz.

Vertex планирует подать на регистрацию заявку в FDA и ЕМА в 3-м квартале 2017 года на комбинированное лечение    tezacaftor/Kalydeco для пациентов с МВ 12 лет и старше, имеющих две копии мутации F508del  или одну копию мутации F508del и одну мутацию, вызывающую нарушение функции  CFTR

 

 

https://cysticfibrosisnewstoday.com/2017/04/03/cf-cystic-fibrosis-lung-function-improved-combination-tezacaftor-kalydeco-clinical-trials/