• 3
  • 8
  • 9
Шаблоны Joomla 3 тут

FDA одобрил препарат Симдеко ( Symdeko) компании Vertex в качестве комбинированной терапии для пациентов с муковисцидозом, имеющим определенные мутации в гене МВТР (CFTR)

 

FDA Approves Symdeko, Vertex’s Combo Therapy for Patients with Certain Mutations in CFTR Gene

 

FEBRUARY 13, 2018

BY PATRICIA INACIO, PHD

 

IN CYSTIC FIBROSIS, NEWS.

 

Компания VertexPharmaceuticals объявила, что FDA  одобрила Симдеко (Symdeko (tezacaftor/ivacaftor и ivacaftor) в качестве терапии кистозного фиброза (CF) для пациентов с двумя копиями мутации F508del в гене CFTR (дефектный ген при МВ) или с одной мутацией, которая реагирует на tezacaftor/ivacaftor. Терапия была одобрена для пациентов 12 лет и старше.

У Vertex теперь есть три одобренных препарата для лечения основной причины муковисцидоза (CF), и ожидается, что Symdeko будет доступен в аптеках США, начиная с этой недели.

"Сегодня - очень волнующий день для всего сообщества CF. Одобрение Symdeko, нашего третьего  болезнь-модифицирующего препарата для  МВ, предлагает многим пациентам новую опцию лечения,” сказал в пресс-релизе  Джеффри Лейден, доктор медицинских наук, председатель Vertex, президент и генеральный директор.

 "Это одобрение является важной вехой на нашем пути, имеющим целью вылечить каждого человека с муковисцидозом (CF), и мы по-прежнему привержены как можно быстрее и прилагая все усилия двигаться к разработке новых лекарств, которые лечат основную причину CF, чтобы помочь многим людям, которые все еще ждут лечения”, - добавил Лейден.

Symdeko сочетает два активных компонента: VX-661 (tezacaftor) и ivacaftor (торговое наименование Kalydeco), чтобы помочь улучшить работу канала CFTRу  больных МВ. VX-661 помогает белку CFTR выйти на поверхность клетки, и как только он там окажется, Кalydeco помогает ионному каналу CFTR оставаться открытым на более длительные периоды. Их комбинированное действие улучшает баланс воды и солей в пораженных органах, в том числе в легких.

Результаты двух исследованиях фазы 3 под названием  theEVOLVE(NCT02347657) и EXPAND(NCT02392234) были учтены FDA при принятии решения. В данных исследованиях приняло участие примерно  750 пациентов с МВ (12 лет и старше), имеющих две копии мутации F508del, или одну мутацию F508del и одну мутацию, приводящую к нарушению функции МВТР.

Оба исследования показали что прием Symdeko значительно улучшил функцию легких и другие параметры здоровья по сравнению с плацебо, с благоприятным профилем безопасности.

По завершении исследований фазы 3, пациенты -участники данных исследований получили право участвовать в продолжающемся и открытом исследовании фазы 3, называемом EXTEND (NCT02565914), чтобы оценить безопасность и эффективность долгосрочного лечения с применением Symdeko.

Vertex представил данные раннего анализа, показывающие, что первоначальные улучшения функции легких, выявленные в исследованиях EVOLVE и EXPAND, поддерживались в течение 48 недель. EXTENDбудет также оценивать улучшения в функции легких после 96 недель лечения и другие параметры.

“Мы уже видели значительное влияние, которое могут оказать модифицирующие болезнь лекарства на пациентов, и невероятно рады, что теперь есть третий вариант лечения, который позволит большему числу пациентов улучшить результаты лечения», - сказал Патрик Флум, директор Центра МВ медицинского университета Южной Каролины, главный исследователь EXTEND.

“В частности, Symdeko является важным вариантом лечения для пациентов, которые либо не начинали лечение препаратом Orkambi [lumacaftor/ivacaftor], либо прервали его.  Symdeko также превосходит действие Kalydeco для пациентов, имеющих мутации с остаточной функцией,” добавил Флум.

Европейское Агентство по лекарственным средствам (EMA) также оценивает комбинацию tezacaftor/ivacaftor для возможного утверждения. Vertex ожидает решения во второй половине 2018 года.

 

_____________________________________________________________________

FDA Approves Symdeko, Vertex’s Combo Therapy for Patients with Certain Mutations in CFTR Gene

 

Vertex Pharmaceuticals announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) approved Symdeko (tezacaftor/ivacaftor and ivacaftor) as a therapy for cystic fibrosis (CF) patients carrying two copies of the F508del mutation in the CFTR gene (the gene defective in CF) or with one mutation that responds to tezacaftor/ivacaftor.

The therapy was approved for patients 12 years or older.

Vertex’s now has three approved therapies to treat the underlying cause of CF, and Symdeko is expected to be available at U.S. pharmacies starting this week.

“Today is an exciting day for the CF community. The approval of Symdeko, our third disease-modifying CF medicine, offers many patients an important new treatment option,” Jeffrey Leiden, MD, Vertex’s chairman, president and CEO, said in a press release.

“This approval is an important milestone in our journey to treat every person with CF, and we remain committed to urgently advancing our efforts to develop new medicines that treat the underlying cause of CF for the many people still waiting,” Leiden added.

Symdeko combines two active agents, VX-661 (tezacaftor) and ivacaftor (sold by Vertex as Kalydeco), to help improve the performance of the CFTR channel in CF patients. VX-661 helps the CFTR protein to move onto the cell surface, and once there, Kalydeco helps the CFTR ion channel to remain open for longer periods. Their combined action improves the balance of water and salts in affected organs, including the lungs.

Results of two Phase 3 studies, the EVOLVE (NCT02347657) and EXPAND (NCT02392234) trials, supported the FDA’s decision. The trials enrolled approximately 750 CF patients (12 years or older) carrying two copies of the F508del mutation, or with one F508del mutation and one mutation that impairs CFTR function.

Both studies showed that treatment with Symdeko significantly improved lung function and other health measures compared to placebo controls, with a favorable safety profile.

Patients who completed these Phase 3 studies were eligible to participate in an ongoing and open-label Phase 3 study, called EXTEND (NCT02565914), to evaluate the safety and efficacy of long-term treatment with Symdeko.

Vertex presented data from an early analysis showing that the initial improvements in lung function detected in the EVOLVE and EXPAND studies were maintained for up to 48 total weeks. EXTEND will also evaluate the improvements in lung function after a 96-week treatment, among other parameters.

“We’ve already seen the significant impact that disease-modifying medicines can have on patients and are incredibly pleased that there is now a third treatment option that enables more patients to benefit from CFTR modulation,” said Patrick Flume, director of the Medical University of South Carolina Cystic Fibrosis Center and principal investigator for the EXTEND study.

“In particular, Symdeko is an important treatment option for patients who either never started or discontinued Orkambi [lumacaftor/ivacaftor], and it also provides increased benefit over Kalydeco alone for patients with residual function mutations,” Flume added.

The European Medicines Agency (EMA) is also evaluating the tezacaftor/ivacaftor combination for possible approval, and Vertex expects a decision in the second half of 2018.

 

https://cysticfibrosisnewstoday.com/2018/02/13/fda-approves-symdekotm-tezacaftor-ivacaftor-to-treat-cystic-fibrosis-patients-with-certain-cftr-mutations/ 

 

перевод сделан Мясниковой И.В.