• 8
  • 9
  • 3
Шаблоны Joomla здесь

FDA США присвоила  статус  ускоренного рассмотрения * тройному комбинированному препарату  (Комбо) компании  Proteostasis  для лечения муковисцидоза (кистозного фиброза).

Данный комбинированный препарат состоит из  усилителя,  корректора  и потенциатора гена  CFTR,  и предназначен  для исправления нарушений, вызываемых мутациями, ведущими к возникновению муковисцидоза ( CF). Состав  данного препарата –   PTI-428, PTI-801, и PTI-808.

Ведущие организации , занимающиеся адвокацией  по МВ ( CF)  в США и Европе, уже одобрили запланированное клиническое испытание фазы 1 данного комбинированного препарата:   CysticFibrosisFoundation’s and EuropeanCFSociety’s clinicaltrialarms,the TherapeuticsDevelopmentNetwork andthe ClinicalTrialNetwork.

 

Ожидается, что ускоренный статус  будет способствовать  более быстрой разработке препарата  и рассмотрению  заявки на его регистрацию регуляторами. Это  статус дает компании Proteostasis возможность более часто контактировать с контролирующими органами. Препарат Комбо будет иметь право на приоритетное рассмотрение  регуляторными органами, если он будет соответствовать определенным критериям.

«Присвоение Статуса ускоренного рассмотрения - это еще один позитивный шаг для развития нашего тройного комбинированного препарата и говорит о серьезной неудовлетворенной потребности, которая остается для подавляющего большинства пациентов с МВ ( CF)", - сказал Мину Чхабра , президент и генеральный директор Proteostasis Therapeutics  в пресс-релизе.

"Мы считаем, что присвоение этого статуса , а также  другие  недавние решения регуляторов и организаций  по МВ (CF)  после появления результатов  нашего исследования данной комбинации препаратов  PTI-428, PTI-801 и PTI-808, является признанием потенциала данной терапии для  МВ”, - добавил Чхабра.

Предыдущие результаты нескольких клинических испытаний, оценивавших  безопасность и эффективность каждого из трех модуляторов  гена CFTR, отдельно или в комбинации, продемонстрировали их потенциал для восстановления правильной работы гена  CFTR», сказал Proteostatis. Данная терапия улучшила функцию легких пациентов с МВ CF и помогла им лучше справляться с симптомами.

Кроме того, результаты клинического исследования на здоровых добровольцев показали, что тройная комбинация безопасна и что участники переносят ее хорошо.

Компания планирует начать новую  Фазу  1 испытаний в первой половине 2018 года, а первоначальные результаты появятся во второй половине года.

” Мы считаем, что комбинации модуляторов гена CFTR обещают повысить эффективность лечения для различных групп популяции  МВ (CF), включая гетерозиготы F508del и гомозиготы F508del,  пациенты в которых имеют ограниченный доступ к лечению, где недостаточно имеющихся видов терапии или если имеется снижение функции легких с течением времени", - заключил Чхабра.

Мутация F508DEL Гена CFTR является наиболее распространенной причиной МВ ( CF).

 

-----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

*Управление США по надзору за качеством пищевых продуктов и лекарственными средствами (FDA) периодически присваивает некоторым жизненно важным лекарствам статус ускоренного рассмотрения (Fast Track Designation).
 

ЧТО ТАКОЕ СТАТУС УСКОРЕННОГО РАССМОТРЕНИЯ ПРЕПАРАТА?

Статус ускоренного рассмотрения – процесс, призванный упростить разработку и ускорить рассмотрение препаратов, которые предназначены для лечения серьезных заболеваний и удовлетворения актуальной потребности в лекарственных средствах. Присвоение статуса "ускоренного рассмотрения" должно запрашиваться фармацевтической компанией-производителем лекарства, причем соответствующая процедура может быть начата в любой момент процесса разработки препарата.

Этот статус подразумевает, что в течении полугода новое лекарство будет одобрено и станет доступным широкому спектру пациентов. Одним из условий является отмеченное в клинических испытаниях значительное улучшение качества терапии и отсутствие аналогов в мире.
 

 

-------------------------------------

FDA Gives Fast Track Status to Proteostasis’ Triple Combo Treatment for CF

APRIL 5, 2018

BY ALICE MELÃO

 IN CYSTIC FIBROSIS, NEWS.

Click here to receive CF news via e-mail

The U.S. Food and Drug Administration has granted Fast Track Designation to Proteostasis Therapeutics’ triple combo treatment program for cystic fibrosis.

The program includes the company’s amplifier, corrector, and potentiator of the CFTRgene — a combination designed to overcome the impact of the mutations that cause CF. The therapeutic agents are known as PTI-428, PTI-801, and PTI-808.

Top CF advocacy groups in the U.S. and Europe have already endorsed a planned Phase 1 clinical trial of the combo. They include the Cystic Fibrosis Foundation’s and European CF Society’s clinical trial arms, the Therapeutics Development Network and the Clinical Trial Network.

Fast Track status is expected to expedite the development and regulatory review of the combo. It gives Proteostasis the chance to have more frequent communications with the regulatory agency. The combo will be eligible for priority regulatory review if certain criteria are met.

“Fast Track designation represents another positive step for the development of our triple combination therapy and underscores the serious unmet need that remains for the vast majority of CF patients,” Meenu Chhabra, the president and CEO of Proteostasis Therapeutics, said in a press release.

“We believe this designation, together with other recent designations from regulators and CF organizations following review of our results with PTI-428, PTI-801 and PTI-808, is recognition of the potential of these programs in this disease,” Chhabra added.

Previous results of several clinical trials assessing the safety and effectiveness of each of the three CFTR modulators, alone or in combination, have demonstrated their potential to restore proper CFTR activity, Proteostatis said. The therapies improved CF patients’ lung function and helped them with long-term symptom management.

Also, data from a clinical trial in healthy volunteers demonstrated that the triple combination was safe and that the participants tolerated it well.

The company plans to start a new Phase 1 trial in the first half of 2018, and to have initial results in the second half of the year.

“We believe combinations of CFTR modulators hold the promise of improving treatment efficacy for different segments of the CF population, including F508del heterozygotes and F508del homozygotes, where patients have limited access to treatment, are underserved by existing treatments, or see a declining benefit in lung function over time,” Chhabra concluded.

The F508del mutation of the CFTR gene is the most common cause of CF.

https://cysticfibrosisnewstoday.com/2018/04/05/proteostasis-cystic-fibrosis-triple-combo-treatment-fda-fast-track-status/?utm_source=Cystic+Fibrosis&utm_campaign=267c58c2a8-RSS_MONDAY_EMAIL_CAMPAIGN&utm_medium=email&utm_term=0_b075749015-267c58c2a8-71316189